新研究顯示，一種新型細胞療法有望治愈兒童罕見癌癥——神經母細胞瘤。研究近期已發表在美國《新英格蘭醫學雜志》周刊上。
這項由意大利圣心天主教大學等機構進行的研究顯示，27名患病
兒童中有9名經過該療法治療，6周后沒有顯示出癌癥跡象，不過其中有兩人后來癌癥復發并死亡。
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為期3年的研究結束時，共有11名兒童存活。美國賓夕法尼亞大學教授卡爾·瓊表示，如果沒有這種療法，這些患兒可能全都無法幸存。瓊是細胞療法方面的先驅人物，但沒有參與這項新研究。江西怡和醫藥有限公司
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這種名為car-t細胞療法的治療方案此前已被用于對抗白血病和其他血液癌癥。研究人員從患者血液中收集t細胞，江西怡和醫藥有限公司在實驗室進行基因編輯等處理后通過靜脈注射輸回患者體內，讓其繼續增殖，產生可以追蹤和破壞腫瘤的“活性藥物”。該領域專家表示，這是研究人員首次在實體瘤領域取得如此令人鼓舞的結果，這一療法還有望用于治療其他類型的癌癥。江西怡和醫藥有限公司
此前研究發現，雙唾液酸神經節苷脂（gd2）在神經母細胞瘤腫瘤細胞表面高度表達，使其成為一個有吸引力的治療靶點。此次，研究人員據此開發了針對gd2的第三代基因編輯自體car-t細胞療法。江西怡和醫藥有限公司
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神經母細胞瘤是好發于兒童的一種顱外實體腫瘤，由于惡性程度高、
疾病進展迅猛、治療難度大，神經母細胞瘤常被稱作“兒童
腫瘤之王”。這一疾病的
標準療法包括化療、手術和放療，具體取決于癌癥分期等因素。
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